FDA phê duyệt liệu pháp gene đầu tiên chữa bệnh rối loạn đông máu

Thứ Tư, 11/23/2022
FDA đã phê duyệt liệu pháp gene đầu tiên chữa bệnh máu khó đông Hemophilia B. 

FDA phê duyệt liệu pháp gene đầu tiên chữa bệnh rối loạn đông máu

Đây là bệnh rối loạn di truyền hiếm gặp, chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới. Hiện tại, bệnh nhân mắc bệnh này được điều trị bằng phương pháp truyền tĩnh mạch thường xuyên một loại protein đắt tiền, để giúp đông máu và ngăn ngừa chảy máu.

Nhà sản xuất dược phẩm CSL Behring đã công bố mức giá 3.5 triệu Mỹ kim cho 1 liệu trình điều trị dứt điểm, ngay sau khi FDA phê duyệt liệu pháp điều trị này.

Theo CSL, sản phẩm thuốc của công ty sẽ giảm chi phí chăm sóc sức khỏe vì bệnh nhân sẽ ít bị chảy máu hơn và cần ít phương pháp điều trị đông máu hơn. Tuy nhiên, đây là mức giá khá cao so với một số liệu pháp gene khác hiện có giá 2 triệu.

Giống như hầu hết các loại thuốc chữa bệnh, phần lớn chi phí của phương pháp điều trị mới sẽ do các công ty bảo hiểm thanh toán, bao gồm các chương trình tư nhân và chương trình của chính phủ.

Tiến sỹ Peter Marks của FDA cho biết việc phê chuẩn liệu pháp mới này mở ra cơ hội lựa chọn phương pháp điều trị mới, cho bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông và đánh dấu tiến bộ quan trọng trong việc phát triển các liệu pháp tiên tiến.

FDA không nói rõ quá trình điều trị kéo dài bao lâu. Tuy nhiên, CSL Behring cho biết kết quả điều trị rất tích cực, giúp bệnh nhân giảm chảy máu và tăng đông máu trong nhiều năm.

Ở bệnh nhân gặp vấn đề rối loạn đông máu, vết đứt nhỏ hoặc vết bầm tím có thể đe dọa tính mạng và nhiều người cần được điều trị mỗi tuần một lần hoặc nhiều hơn để ngăn chảy máu nghiêm trọng. Nếu không được điều trị, tình trạng này có thể gây chảy máu thấm vào khớp và các cơ quan nội tạng, bao gồm cả não. Theo FDA, tỷ lệ mắc Hemophilia B khoảng 1 trên 40,000 người và bệnh nhân Hemophilia B chiếm khoảng 15% người mắc bệnh Hemophilia.

Nguồn: vietnamplus


Có thể bạn quan tâm
NĂM QUÂN NHÂN MẤT TÍCH Ở CALIFORNIA SAU KHI RƠI TRỰC THĂNG
NĂM QUÂN NHÂN MẤT TÍCH Ở CALIFORNIA SAU KHI...
NĂM QUÂN NHÂN MẤT TÍCH Ở CALIFORNIA SAU KHI RƠI...
CHUYÊN GIA GỐC HOA TRỘM CÔNG NGHỆ TỐI MẬT CỦA MỸ
CHUYÊN GIA GỐC HOA TRỘM CÔNG NGHỆ TỐI MẬT...
CHUYÊN GIA GỐC HOA TRỘM CÔNG NGHỆ TỐI MẬT CỦA MỸ
NHÓM HÓA CHẤT ĐƯỢC SỬ DỤNG KHẮP NƠI LÀM TĂNG TỈ LỆ SINH NON
NHÓM HÓA CHẤT ĐƯỢC SỬ DỤNG KHẮP NƠI LÀM TĂNG...
NHÓM HÓA CHẤT ĐƯỢC SỬ DỤNG KHẮP NƠI LÀM TĂNG TỈ...
LẦN ĐẦU XÉT XỬ CẢ PHỤ HUYNH KHI CON XẢ SÚNG TẠI TRƯỜNG
LẦN ĐẦU XÉT XỬ CẢ PHỤ HUYNH KHI CON XẢ SÚNG...
LẦN ĐẦU XÉT XỬ CẢ PHỤ HUYNH KHI CON XẢ SÚNG TẠI...
ĐỐI THỦ CỦA CỰU TỔNG THỐNG TRUMP THUA ĐẬM Ở NEVADA
ĐỐI THỦ CỦA CỰU TỔNG THỐNG TRUMP THUA ĐẬM Ở...
ĐỐI THỦ CỦA CỰU TỔNG THỐNG TRUMP THUA ĐẬM Ở NEVADA
BỘ TÀI CHÍNH TRẤN ÁP HOẠT ĐỘNG RỬA TIỀN TRÊN THỊ TRƯỜNG BẤT ĐỘNG SẢN
BỘ TÀI CHÍNH TRẤN ÁP HOẠT ĐỘNG RỬA TIỀN TRÊN...
BỘ TÀI CHÍNH TRẤN ÁP HOẠT ĐỘNG RỬA TIỀN TRÊN THỊ...
MẠNG XÃ HỘI TRUNG QUỐC LAN TRUYỀN TIN HOA KỲ ĐANG ‘NỘI CHIẾN’
MẠNG XÃ HỘI TRUNG QUỐC LAN TRUYỀN TIN HOA KỲ...
MẠNG XÃ HỘI TRUNG QUỐC LAN TRUYỀN TIN HOA KỲ ĐANG...
CỰU TỔNG THỐNG TRUMP KHÔNG ĐƯỢC MIỄN TRỪ TRUY TỐ HÌNH SỰ
CỰU TỔNG THỐNG TRUMP KHÔNG ĐƯỢC MIỄN TRỪ...
CỰU TỔNG THỐNG TRUMP KHÔNG ĐƯỢC MIỄN TRỪ TRUY TỐ...
HONDA TRIỆU HỒI HÀNG TRĂM NGÀN XE DO LỖI CẢM BIẾN TÚI KHÍ
HONDA TRIỆU HỒI HÀNG TRĂM NGÀN XE DO LỖI CẢM...
HONDA TRIỆU HỒI HÀNG TRĂM NGÀN XE DO LỖI CẢM BIẾN...
PHÍ BẢO HIỂM XE TĂNG VỌT VÀO NĂM 2024
PHÍ BẢO HIỂM XE TĂNG VỌT VÀO NĂM 2024
PHÍ BẢO HIỂM XE TĂNG VỌT VÀO NĂM 2024