FDA phê duyệt liệu pháp gene đầu tiên chữa bệnh rối loạn đông máu

Thứ Tư, 11/23/2022
FDA đã phê duyệt liệu pháp gene đầu tiên chữa bệnh máu khó đông Hemophilia B. 

FDA phê duyệt liệu pháp gene đầu tiên chữa bệnh rối loạn đông máu

Đây là bệnh rối loạn di truyền hiếm gặp, chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới. Hiện tại, bệnh nhân mắc bệnh này được điều trị bằng phương pháp truyền tĩnh mạch thường xuyên một loại protein đắt tiền, để giúp đông máu và ngăn ngừa chảy máu.

Nhà sản xuất dược phẩm CSL Behring đã công bố mức giá 3.5 triệu Mỹ kim cho 1 liệu trình điều trị dứt điểm, ngay sau khi FDA phê duyệt liệu pháp điều trị này.

Theo CSL, sản phẩm thuốc của công ty sẽ giảm chi phí chăm sóc sức khỏe vì bệnh nhân sẽ ít bị chảy máu hơn và cần ít phương pháp điều trị đông máu hơn. Tuy nhiên, đây là mức giá khá cao so với một số liệu pháp gene khác hiện có giá 2 triệu.

Giống như hầu hết các loại thuốc chữa bệnh, phần lớn chi phí của phương pháp điều trị mới sẽ do các công ty bảo hiểm thanh toán, bao gồm các chương trình tư nhân và chương trình của chính phủ.

Tiến sỹ Peter Marks của FDA cho biết việc phê chuẩn liệu pháp mới này mở ra cơ hội lựa chọn phương pháp điều trị mới, cho bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông và đánh dấu tiến bộ quan trọng trong việc phát triển các liệu pháp tiên tiến.

FDA không nói rõ quá trình điều trị kéo dài bao lâu. Tuy nhiên, CSL Behring cho biết kết quả điều trị rất tích cực, giúp bệnh nhân giảm chảy máu và tăng đông máu trong nhiều năm.

Ở bệnh nhân gặp vấn đề rối loạn đông máu, vết đứt nhỏ hoặc vết bầm tím có thể đe dọa tính mạng và nhiều người cần được điều trị mỗi tuần một lần hoặc nhiều hơn để ngăn chảy máu nghiêm trọng. Nếu không được điều trị, tình trạng này có thể gây chảy máu thấm vào khớp và các cơ quan nội tạng, bao gồm cả não. Theo FDA, tỷ lệ mắc Hemophilia B khoảng 1 trên 40,000 người và bệnh nhân Hemophilia B chiếm khoảng 15% người mắc bệnh Hemophilia.

Nguồn: vietnamplus


Có thể bạn quan tâm
Quốc hội thông qua luật ngăn chặn nguy cơ đình công trong ngành đường sắt
Quốc hội thông qua luật ngăn chặn nguy cơ...
Quốc hội thông qua luật ngăn chặn nguy cơ đình...
Cậu bé 10 tuổi cố ý nổ súng bắn chết mẹ ruột vì không cho mua thiết bị chơi game
Cậu bé 10 tuổi cố ý nổ súng bắn chết mẹ ruột...
Cậu bé 10 tuổi cố ý nổ súng bắn chết mẹ ruột vì...
‘Thử thách bất tỉnh’ khiến ít nhất 20 trẻ em thiệt mạng
‘Thử thách bất tỉnh’ khiến ít nhất 20 trẻ em...
‘Thử thách bất tỉnh’ khiến ít nhất 20 trẻ em...
Thành phố New York tuyển sát thủ diệt chuột
Thành phố New York tuyển sát thủ diệt chuột
Thành phố New York tuyển sát thủ diệt chuột
Elon Musk khóa tài khoản Twitter của rapper Kanye West
Elon Musk khóa tài khoản Twitter của rapper...
Elon Musk khóa tài khoản Twitter của rapper Kanye...
SpaceX được phép triển khai hàng ngàn vệ tinh
SpaceX được phép triển khai hàng ngàn vệ tinh
SpaceX được phép triển khai hàng ngàn vệ tinh
Cư dân gốc Việt ở Minnesota bị bắt sau khi bắn chết đồng hương
Cư dân gốc Việt ở Minnesota bị bắt sau khi...
Cư dân gốc Việt ở Minnesota bị bắt sau khi bắn...
Hơn 17 năm tù cho kẻ đánh đập nạn nhân gốc Á ở New York
Hơn 17 năm tù cho kẻ đánh đập nạn nhân gốc Á...
Hơn 17 năm tù cho kẻ đánh đập nạn nhân gốc Á ở...
ICON giành hợp đồng xây dựng hạ tầng ở Mặt Trăng
ICON giành hợp đồng xây dựng hạ tầng ở Mặt...
ICON giành hợp đồng xây dựng hạ tầng ở Mặt Trăng
Nhiều bang miền nam bị lốc xoáy
Nhiều bang miền nam bị lốc xoáy
Nhiều bang miền nam bị lốc xoáy